메디칼타임즈=문성호 기자한국페링제약은 김민정 대표가 새롭게 부임했다고 16일 밝혔다.한국페링제약은 김민정 대표김 대표는 2021년 재무총괄 임원(상무)으로 한국페링제약에 합류했으며, 그 전에는 한국노바티스, 펜탁스 메디칼 코리아 등 유수의 글로벌 제약 및 의료기기 업계에서 재무, 사업 개발, SCM, IT, 인사관리 등 다양한 분야의 경험을 쌓아왔다.2022년에는 북아시아 지역 최고재무책임자(상무)를 역임하며, 재무 전문성 및 전략 기획 역량을 기반으로 페링제약의 재무 환경 개선과 비즈니스 성장을 이끌었다. 또한 국내를 비롯해 홍콩 및 대만 지역에서도 다양한 브랜드 포트폴리오 전략 및 실행 방안을 수립하고, 다양한 이해관계자와 협력해 성과를 창출하는 등 경영 능력을 증명해왔다.김민정 대표는 "한국페링제약을 대표하게 되어 매우 기쁘다"며 "그동안 업계에서 쌓은 경험과 노하우를 바탕으로 조직의 역량을 강화하고 환자 및 여러 이해관계자와의 관계를 견고히 하며, 한국페링제약의 지속적인 성장에 기여하기 위해 최선을 다할 것"이라고 포부를 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자'기적의 항암제'로 불리며 국산 1호 첨단바이오의약품으로 허가받은 한국노바티스 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'.글로벌 시장에서는 동일 계열 경쟁 치료제가 등장했지만 국내 임상현장에서는 여전히 활용이 가능한 유일한 CAR-T 치료제로 꼽히고 있다. 다만, 최근 혈액암 치료에서 2차 악성종양을 유발할 수 있다는 이상 반응 이슈도 상존한 바 있다.그렇다면 킴리아 임상 연구를 담당한 의료진의 평가는 무엇일까.스테판 슈스터 교수는 DLBCL 관련 킴리아 임상연구(JULIET)의 제 1저자로 미국에서 CAR-T 치료제 활용 경험이 가장 많은 의료인으로 꼽힌다. 메디칼타임즈는 최근 펜실베니아대병원 혈액종양내과 스테판 슈스터(Stephen J. Schuster) 교수를 만나 경쟁 치료제 등장 속 킴리아의 활용도와 함께 이상반응 이슈에 대한 평가를 들어봤다.고령 환자 '장점' 강조되는 킴리아전 세계 최초의 CAR-T 치료제 킴리아는 기존 1차, 2차 치료에 불응하거나 관해 후 재발을 경험하며 중앙생존기간(mOS)가 6개월에 불과한 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포림프종(Diffuse Large B-Cell Lymphoma, DLBCL) 및 급성 림프구성 백혈병에 허가를 받았다. 지난해에는 재발성 또는 불응성 소포성 림프종(Follicular Lymphoma, FL) 성인 환자의 치료로 적응증을 추가한 바 있다.경쟁 치료제가 등장했지만 최초의 CAR-T 치료제인 만큼 킴리아는 다양한 국가에서의 실사용 증거(RWE, Real World Evidence) 등을 지속 발표하며 임상적 경쟁력을 유지 중이다.특히 주목 받고 있는 것은 고령 환자에서의 킴리아의 장점이다.지난해 미국혈액학회(ASH)에서 발표된 r/r DLBCL 환자 1375명을 대상으로 한 실제 임상연구에서는 최초로 75세 이상 고령 환자에서도 킴리아의 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인했다. 연구 결과, 75세 이상(n=247) 환자군의 객관적 반응률은 64%, 완전 관해율은 47%, 추적기간 중앙값 30개월 차, 75세 이상 환자군의 24개월 무진행생존율은 23%, 24개월 전체 생존율은 39%로 75세 미만 환자와 유사했다.스테판 슈스터 교수는 "킴리아가 가지고 있는 독특한 특징이라고 할 수 있다. 내약성이 우수해 중대 이상반응이 적게 발생한다"며 "따라서 다른 질병이 있는 환자들이나 전신 상태가 쇠약한 고령 환자들도 사용할 수 있기 때문에 이러한 결과를 보인다"고 설명했다.이어 "펜실베니아대에서 진행된 연구의 경우, 킴리아로 치료 받은 최고령 환자의 연령이 90세였다"며 "이처럼 킴리아 치료로 인해 고령환자들도 더욱 오래 생존할 것"이라고 전망했다.특히 스테판 슈스터 교수는 킴리아에 이어 글로벌 시장에 출시된 경쟁 CAR-T 치료제의 경우 독성 문제를 언급하며 존재감을 강조했다.그는 "다른 치료제들과 비교해 본다면, 우선 '리소캅타진(제품명 브레얀지)'은 내약성이 괜찮을 것으로 알려져 있다. 그러나 다른 치료제들의 경우에는 이상반응 특히 신경 독성에 대한 우려가 있기 때문에 치료 시 입원 과정이 필요하다"며 "따라서 65세 이상 고령 환자이거나 전신 쇠약 및 기타 합병증이 있는 환자들에서는 킴리아 또는 리소캅타진만 사용한다"고 설명했다.스테판 슈스터 교수는 "악시캅타진(제품명 예스카타) 관련 5년 장기 추적 연구 결과에서 3분의 1 환자에서 킴리아와 동일한 수준의 결과를 보인 것으로 나타났다. 해당 치료에서는 상당히 많은 양의 화학항암요법이 병용되었다는 점도 고려해야 한다"며 "중요한 것은 1개월 차의 치료 효과가 아니라 최대 5년까지의 완전 관해 수준이다. 환자군의 특성, 완전 관해 기간 등 전체적인 맥락을 고려해 비교해야 한다"고 강조했다."악성종양 위험? 득실 따져보면…"임상현장에서 킴리아가 안전성에 강점을 보이고 있지만, 최근 FDA가 CAR-T 치료제 6종에 암 발생 경고 문구를 추가한 것은 주목해야 할 이슈다. 당연히 6종 치료제에는 킴리아도 포함된다.참고로 올해 초 FDA는 CAR-T 치료제 제조사들에 서한을 보내 'T세포 악성종양' 부작용 가능성을 제품 설명서에 추가하도록 요구했다. 스테판 슈스터 교수는 "지난해 말 발표된 논문을 보면 CAR-T 치료를 받았던 407명의 환자 중 FDA에서 우려를 표한 T-cell 림프종 환자가 1명이었다"며 "이 환자에서 CAR-T 치료와 관련이 있는 발병인지 분석을 했고, 결론적으로 '아니다'라고 결론을 내렸다. CAR-T 치료를 포함한 모든 항암 치료에서는 2차 악성종양 발생 가능성에 대해 예의 주시해야 하기 때문에 이러한 우려는 충분히 이해하고 있다"고 평가했다. 그는 "이처럼 T-cell 림프종과 같은 2차 악성종양 발생에 대한 우려가 있긴 하지만 킴리아가 없었을 당시 DLBCL 환자들의 예후나 기존 치료제로 치료했을 때의 효과를 감안하면 킴리아 치료에 따른 T-cell 림프종 위험은 어느 정도 수용할 만 하다는 것"이라며 "정부에서도 이러한 의료진의 입장과 궤를 같이 하고 있다고 본다"고 말했다.다시 말해, 악성 종양 발생의 우려를 이해하면서도 치료제의 전체적인 임상적 이점을 고려한다면 수용할 만한 범위의 위험이란 뜻이다.스테판 슈스터 교수는 "미국의 경우 현재까지 4만명의 환자가 CAR-T 치료제로 치료했다. T-cell 림프종이 발생한 전 세계 22개의 케이스가 미국에서만 발생한 것이고 모두 CAR-T 치료에 의한 것이라고 가정하더라도 득실을 따져보면 이러한 위험은 충분히 받아들일 만한 수준"이라고 설명했다.

메디칼타임즈=문성호 기자세계 첫 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 유전자 치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡, 한국노바티스)'가 마침내 국내 임상현장에서도 활용되기 시작됐다.지난 2월부터 건강보험 급여로 적용, 최근 첫 환자가 성공적으로 럭스터나 투여 받으면서 실명 위험에 있던 환자들에게 새로운 희망이 되고 있다. 하지만 치료제의 활용도 보다 '가격'에 대한 이슈에 관심이 집중되면서 질환의 인식도가 상대적으로 떨어지는 게 사실이다. 전문가들은 초고가 치료제를 보다 효율적으로 활용키 위해서는 환자 발굴과 함께 이를 위한 유전자 검사 활성화를 과제로 꼽고 있다. 아이오와대 안과 교수인 스티븐 러셀 교수는 럭스터나의 FDA 허가에기반이 된 임상 3상의 제1 저자다. 럭스터나 국내 급여적용과 함께 임상현장에서 본격 활용되면서 국내 의료진과의 치료경험을 공유하기 위해 한국을 방문했다.메디칼타임즈는 최근 럭스터나 허가 임상을 주도한 미국 아이오와대학교 안과 및 시과학 교수인 스티븐 러셀(Stephen R. Russell) 박사를 만나 유전자 치료제 럭스터나의 효율적 활용을 위한 과제를 들어봤다."협진 중요한 럭스터나, 고위험 환자 관리 필요"럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.다만, 럭스터나 투여를 위해서는 전문적인 의료시스템을 갖춘 곳에서만 가능하다. 치료제 조제 시스템, 전담 관리 인력과 함께 진단검사의학과와의 협진체계를 갖춘 대형병원에서만 가능하다는 뜻으로 미국에서도 21개 대형병원에서만 럭스터나 활용이 가능하다.  국내에서도 현재 3개 대학병원에서 럭스터나 투여 시스템을 마련해 환자 진료가 가능하다. 스티븐 러셀 박사는 "럭스터나 투여를 위해서는 조제 시 특수한 방법으로 희석하고 전체 취급 과정 동안 절대온도가 일정 수준 이상 오르지 않도록 관리해야 하므로 지원이 가능한 약국도 함께 있어야 한다"며 "높은 수준의 전문성이 요구되기 때문에 럭스터나 치료센터는 1·2차 의료기관 보다는 대학병원 중심으로 이뤄지고 있다"고 설명했다.또 스티븐 러셀 박사는 희귀질환의 특성 상 질환 인식 제고와 함께 환자 발굴이 중요하다고 강조하며, 우선적으로 고위험 환자를 관리해야 한다고 조언했다. 참고로 럭스터나 투여 대상인 RPE65 유전자변이로 인한 IRD는 상염색체열성 질환으로, 만약 부모가 각각 보인자인 경우 자녀가 해당 질환을 가지고 있을 가능성이 25%이다. 만약 한 가족이 RPE65 유전자 변이로 인한 IRD를 가지고 있는 것으로 다음 아이도 같은 질환을 앓게 될 확률이 25%다. 즉 유전성 질환인 만큼 대상이 될 수 있는 고위험 환자군에 대한 적극적인 유전자 검사가 필요하다는 뜻이다. 그는 "RPE65 유전자 변이를 가지고 있을 확률은 하디-바인베르크평형(Hardy-Weinberg equilibrium) 계산법을 통해 산출해 낼 수 있다"며 "레베르 선천성 흑암시(Leber congenital Amaurosis, LCA)의 발생률은 8만명 중 1명 꼴로 발생하는 것으로 보고 돼 있다. 미국 인구가 3억 5000만명이기 때문에 결국 약 4100명의 환자가 LCA 표현형을 가지고 있다고 계산해 볼 수 있다"고 설명했다.스티븐 러셀 박사는 "이들을 대상으로 유전자 검사를 진행하면 8% 정도에서 RPE6 5유전자 변이가 확인돼 실제 환자수는 350명으로 환산된다"며 "미국에서는 초반에 제일 빨리찾아 낼 수 있을것으로 생각했던 LCA 관련 RPE65 유전자 변이 환자를 모두 찾아내지는 못했다. 이를 바탕으로 이미 파악한 가족들과 고위험군으로 분류되는 가족을 계산 할 수 있다"고 강조했다.스티븐 러셀 교수는 미국에서도 럭스터나가 고가 치료제와 수술이 까다로운 탓에 의료진의 부담이 적지 않았다고 설명했다. 다만, 제약사와의 협업으로 수술을 들어가기 전 약제실에서 주사제를 준비할 때부터 치료제를 2개를 준비하는 등 백업 시스템도 자리 잡았다고 말했다. 이는 국내 임상현장에서도 마찬가지다."럭스터나 한국 투여조건 놀랐다"지난 2월부터 국내에서도 럭스터나가 급여로 적용된 가운데 정부는 구체적인 투여 대상을 명시했다. 급여 적용을 위해서는 ▲RPE65 돌연변이의 유전자적 진단(biallelic pathogenic 또는 likely pathogenic RPE65 mutations) ▲투여 시점 기준 만 4세 이상 65세 미만 ▲양안 최대교정시력 0.3이하 또는 양안 시야 20도 미만 등의 조건을 모두 만족해야 한다.더불어 충분한 생존 망막세포가 존재할 경우 ▲빛간섭단층촬영 소견에서 후극부의 망막 두께 > 100㎛ ▲안저소견상 후극부 내 위축 또는 색소 변성이 없는 망막면적이 시신경유두 면적의 3배 이상 존재 ▲Goldmann III4e isopter 또는 이에 상응하는 것으로 측정한 시야가 중심 30도 이내에 남아 있는 경우 등의 세부조건도 충족해야 한다고 규정했다.이를 두고 스티븐 러셀 박사는 한 마디로 "놀랐다"고 평가했다. 미국은 충분한 생존 망막세포가 존재할 경우 제시한 3가지 기준 중 1가지만 충족해도 사용이 가능하지만, 국내는 모두 충족해야 하는 차이점이 있다.그는 "미국은 충분한 생존 망막세포 기준 3개중 1개만 충족해도 사용 가능하다"며 "임상 3상에서는 럭스터나 투여 이후 충분한 효과를 보였다는 것을 평가하기 위해서는 제약 요건을 통해 환자의 시야나 시각이 수술 전에는 좋지 않았다는 것을 확인해야 했기 때문"이라고 말했다.스티븐 러셀 박사는 "진행성 질환 신약을 승인받는 데 어려운 점 중 하나가 이러한 부분인데, 단순히 치료제가 환자 상태가 악화 되는 것을 막는 정도의 효과만을 보인다면 FDA 관점에서는 충분한 효과라고 보지 않는다"며 "이 때문에 개선효과를 FDA에 입증하기 위한 목적으로 설정된 기준이다. 한국에서는 3개의 기준을 모두 만족해야 급여가 인정된다고 하는데, 과학적인 관점에서 이를 모두 요구하는 것에 대한 근거는 없다"고 꼬집었다.그렇다면 급여 기준 상 투여 시점 기준을 '만 4세 이상 65세 미만'으로 설정된 것은 어떨까. 스티븐 러셀 박사는 "미국에서는 1세부터 사용 할 수 있다. 하지만 3~4세 정도까지 발생하는 시각 손실은 정도가 약하다"며 "임상연구에서 확인한 가장 어린 환자가 4세다. 실질적으로 현재도 다수의 병원에서는 낮은 연령대에서는 수술을 하지 않고 있는데, 가장 큰 이유는 3세까지는 시각 손실이 많이 진행되지 않기 때문"이라고 설명했다.마지막으로 스티븐 러셀 박사는 40명의 환자를 대상으로 럭스터나의 충분한 효과를 경험했다고 하면서 국내에서와 환자 발굴과 적극적인 치료를 기대했다.그는 "럭스터나는 안과질환에서 뿐만 아니라 전체 치료제 중 FDA가 승인한 최초의 유전자 치료제로 장기적인 효과에 대해서 걱정했었다"며 "현재 여전히 그 효과가 3년 이상으로 유지 되고 9년, 10년차까지 추적하고 있는 환자들도 있을 만큼 장기적인 효과도 입증됐다"고 설명했다.스티븐 러셀 박사는 "결국 RPE65라는 특정 유전자에 변이가 있어야 치료가 가능하다"며 "그 경우 치료를 통해 환자에게 새 삶을 줄 수 있다는 데에서 엄청난 효과를 나타내기 때문에 환자에게 맞춤화된 정밀의학의 결정체"라고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=문성호 기자중국 기업들의 국내 제약‧바이오 시장을 향한 영역확대가 본격화되는 모양새다.이는 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주최한 '바이오 코리아 2024'에서 확인했다는 것이 제약업계의 주된 평가다.바이오코리아의 기업 부스 맨 앞자리에는 중국 CDMO 기업인 우시 바이오로직스가 차지했다. 뒤 이어 론자와 후지필름까지 글로벌 CDMO 기업들의 국내 제약 바이오 기업과의 협력을 이끌어내기 위해 나선 모습이다.주요 중국 제약‧바이오 기업들이 올해 바이오 코리아에서 벌인 활동들이 주목받고 있기 때문이다.단연 주목받은 기업은 글로벌 항체 바이오 위탁생산(CDMO) 기업으로 성장한 중국 우시 바이오로직스(WuXi Biologics)다. 행사장 가장 앞자리에 부스를 마련하면서 방문자 및 국내 제약‧바이오 기업 관계자들과 적극적인 소통에 나선 모습이다.특히 CDMO 기업 경쟁자로 볼 수 있는 론자(LONZA)와 후지필름 다이오신스 바이오테크놀로지(이하 후지필름)까지 부스를 마련하면서 글로벌 CDMO 기업 간 영역확대 경쟁이 본격화한 것.국내 제약‧바이오 기업과의 협력을 통한 CDMO 사업 확대를 노린 전략으로 풀이된다. 반면, 셀트리온이나 삼성바이오로직스 등 CDMO 시장에서 경쟁 중인 국내 기업들의 부스 참여는 없어 대비를 이뤘다.여기에 주목받은 중국 기업으로는 CRO 및 CDMO 기업인 파마론 클리니컬(Pharmaron Clinical)이다. 규모면에서 우시 등 다른 CDMO 기업보다는 크지 않았지만 적극적으로 국내 업체들과 협력에 나선 것으로 나타났다.행사에 참여한 한 바이오업체 대표는 "중국 기업들이 올해 바이오 코리아에서의 행보가 가장 적극적"이라면서 "국내 제약‧바이오 기업과의 치료제 생산을 둘러싼 협력을 늘리는 행보로 예상된다"고 평가했다. 중국 기업 CRO 및 CDMO 기업인 파마론 클리니컬도 바이오 코리아 2024에 자체 대형 부스를 설치하고 협력에 나섰다.자체 임상 강점 내세운 베이진여기에 글로벌 항암제 시장에서의 강자로 떠오른 베이진도 바이오 코리아를 통한 적극적인 협력에 나서며 주목을 받았다. 부스 설치보다는 컨퍼런스 및 자체 사업설명회를 열며 국내 바이오 기업과의 파트너쉽 강화에 나선 모양새다.'제약바이오 글로벌 오픈이노베이션 협력 및 활성화 전략'을 주제로 한 컨퍼런스에만 베이진 아시아 담당 주요 임원들이 자신의 장점 등을 소개하며 국내 기업들과의 적극적인 소통에 나섰다.그러면서 베이진은 자신들의 강점으로 풍부한 자금력과 임상적 강점을 내세웠다.실제로 베이진이 자체 개발한 항암제는 브루킨사(자누브루티닙)와 테빔브라(티슬렐리주맙), 파트루빅스(파미파립) 등을 바탕으로 중국뿐만 아니라 글로벌 시장에서 매출을 올리고 있다. 브루킨사의 경우 전세계 70개국 이상이 허가한 항암제로, FDA로부터 5개 적응증에 대해 허가를 받았다.전날 발표한 올해 1분기 베이진의 매출액의 경우 7억 5200만 달러(한화 약 1조288억원)에 달할 정도다.베이진APAC 아담 로치 대표는 자체 임상 시스템을 강조하며 글로벌 시장 사이에서도 전혀 뒤지지 않는 뛰어난 능력을 가지고 있다고 강조했다. 베이진APAC 아담 로치 대표(Adam Roach)는 "자체적으로 임상시험을 진행하기 때문에 별도 CRO를 활용할 필요가 없다는 것이 가장 강점"이라며 "별도의 CRO(임상시험수탁)를 쓰지 않고 3000명이 넘는 자체 내부 임상팀을 보유하고 있다. 약 48개 지역에서 130건 이상의 임상시험을 사내에서 수행하고 있다"고 설명했다.뒤 이어 강연에 나선 베이진 에반 골드버그 부사장(Evan Goldberg)은 "글로벌 빅파마들이 이전까지는 아태 지역에서는 일본에만 관심을 가졌지만 최근 들어서는 아니다"며 "한국을 포함해 아태 지역 국가들이 글로벌 제약·바이오생태계에 들어왔다. 이는 최근 들어 한국 제약‧바이오 기업들이 글로벌 차원 기술 이전이 자주 진행하고 있는 점으로 확인이 가능하다"고 말했다.에반 골드버그 부사장은 "현재 베이진은 암젠, BMS, 노바티스 등 글로벌 빅파마와 함께 중소 바이오텍들과도 협업하고 있다"며 "일부 기업들은 파트너십을 통해 아시아 시장에 접근하고 있으며, 아시아 기업은 글로벌 시장으로의 진출을 꿈꾸고 있다"고 설명했다.한편, 바이오 코리아의 참여한 국내 제약‧바이오 기업들은 중국 기업들의 성장세에 주목하면서 치료제를 다시 볼 필요성도 충분하다는 평가가 지배적이다.익명을 요구한 한 제약‧바이오 컨설팅 업체 관계자는 "베이진의 임상적 강점은 글로벌 시장에서도 단연 주목받고 있다. 그동안에는 중국 내 피험자가 많다는 점도 있었지만 이제는 글로벌 시장에서의 임상연구가 활발하다"며 "최근 발표되고 있는 임상 연구 등으로만 봤을 때 아시아 뿐만 아니라 글로벌 시장에서의 입지를 재정립해야 하는 분위기"라고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자주요 당뇨병·비만 치료제를 개발한 글로벌 제약사들이 허위 특허 목록 제출 논란에 휘말린 것으로 나타났다.논란에 휘말린 치료제 중에서는 최근 매출이 급증한 노보노디스크제약 오젬픽(세마글루타이드) 등이 포함된 것으로 알려졌다.노보노디스크제약 세마글루타이드 성분 비만 치료제 오젬픽 제품사진이다.9일 한국바이오협회에 따르면, 미국에서 독과점과 공정거래를 규제하는 연방거래위원회(FTC)는 지난달 30일 주요 당뇨병·비만 치료제 등 300개 약물에 대한 특허 목록에 이의를 제기했다. FTC가 경고 서한을 보낸 기업은 2형 당뇨병과 비만치료제, 호흡라질환 품목을 판매하고 있는 노바티스, 노보노디스크, 아스트라제네카, 베링거인겔하임, 코비스파마, 노바티스, 테바, GSK, 암파스타 등 주요 글로벌 제약사다. 주요 품목을 살펴보면 향후 결과가 주목된다. 노보노디스크의 경우 대표적인 비만 치료제로 자리 잡은 오젬픽과 삭센다가 포함됐기 때문이다. 여기에 삭센다와 동일 성분인 리라글루타이드로 당뇨병 치료에 쓰이는 빅토자도 이름을 올렸다.아스트라제네카는 '바이듀리언 펜(Bydureon Pen)'이, 베링거인겔하임은 만성폐쇄성폐질환(COPD) 치료제 '스트리베르디 레스피맷(Striverdi Respimat)'과 '스피올토 레스피맷'(Spiolto Respimat)이 대상에 포함됐다. 마찬가지로 GSK도 엘립타(Anoro Ellipta, Trelegy Ellipta)가 대상에 포함되면서 향후 결과가 주목된다.이번 FTC의 특허 이의 제기는 지난해 11월 유명 브랜드 천식 흡입기인 에피네프린 자동주사기 및 기타 의약품 제조업체가 보유한 100개 이상의 특허에 대해 이의를 제기한 이후 두번째 조치다. FTC는 FDA가 발간하는 일명 오렌지 북에 부적절하게 또는 부정확하게 등재된 특허에 대해 이의를 제기한 바 있다. 여기서 오렌지 북은 오리지널, 제네릭 등 승인의약품 리스트를 의미한다. 제약사가 오렌지 북에 특허를 등재하면 일반적으로 30개월 동안 저가의 제네릭 대체의약품을 포함한 경쟁 의약품의 도입을 금지하는 법정 유예가 발생할 수 있다. 오렌지 북에 특허를 등재하는 것은 법에서 정의한 대로 등재가 부적절할 경우 경쟁 조건에 부정적인 영향을 미칠 수 있다.FTC의 첫 번째 경고 이후 경고장을 받았던 GSK, 칼레오, 임팍스 등은 특허 등재를 취하했으며 이후 아스트라제네카, 베링거인겔하임 등은 천식 흡입기 제품의 월 본인 부담금 상한선을 35달러로 설정하겠다고 발표한 바 있다. 리나 칸 FTC 위원장은 "허위 특허 목록을 제출함으로써 제약사들이 경쟁을 차단하고 처방약 비용을 부풀려 미국인들이 의존하는 의약품에 높은 가격을 지불하도록 강요한다"며 "FTC는 정크 특허 출원에 이의를 제기함으로써, 이러한 불법적 전술에 대응하고 미국인들이 필요한 혁신적이고 저렴한 버전의 의약품에 적시에 접근할 수 있도록 보장하고 있다"고 전했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자의대정원을 둘러싼 의료계와 정부의 갈등이 여전히 봉합되지 않은 가운데 치료제 활용 급감에 따른 제약사들의 시름도 날이 갈수록 커지고 있다.이 가운데 사태가 장기화될 경우 국내 제약산업 전체 성장에도 영향을 미칠 수 있다는 분석이다. 동시에 사태 장기화에 대비한 의약품 재고 관리가 필요하다는 평가다. 한국아이큐비아는 지난 12일 '2024년 주목해야 할 제약업계 9가지 이슈'를 주제로 웨비나를 진행했다. 연자에는 이강복 마케팅 & 영업담당 상무가 나섰다.이날 이강복 상무는 올해 국내 제약시장에 영향을 요인으로 '의대정원을 둘러싼 의-정 갈등'을 우선적으로 꼽았다. 지난 2월 19일부터 시작된 전공의 중심 집단행동이 3월 말 대학병원 교수들의 사직으로까지 번지면서 병원들의 경영악화가 가중, 제약 및 도매업계에 영향을 미치고 있다는 분석이다. 한국아이큐비아는 올해 제약업계에 영향을 미칠 가장 큰 이슈로 의대정원을 둘러싼 의정갈등을 꼽았다. 장기화될 경우 전체 산업 성장에도 악영향을 끼칠 것이란 분석이다.실제로 병원 처방 감소로 전문의약품 수요 감소가 우려되는 데다 ▲수술 관련 의약품(마취제, 진통제 등) 수요 급감 ▲수련병원 의약품 발주량 20~30% 감소 ▲제약사 영업활동 제한(의사 대면 방문 어려움, 학술행사 취소)이 지난 두 달 가까이 계속되고 있다. 이강복 상무는 이 같은 의-정 갈등이 계속돼 장기화될 경우 제약업계도 특단의 대책이 필요하다고 진단했다. 국내 제약시장 성장률의 직접적인 마이너스 요인으로 작용한다는 뜻이다.실제로 한국아이큐비아 자체 분석 결과, 병원급 의료기관에서 3월과 4월 각각 의약품 사용금액이 20%, 25% 감소할 것으로 추정했다. 3월 병원급을 기준으로 판단했을 때 의-정 갈등에 따른 의약품 사용금액이 20% 감소했는데, 이를 환산하면 1490억원에 육박한다는 평가다.이강복 상무는 "아직 의대정원 이슈에 대한 결말을 예상할 수 없기에 현재 추계가 불확실성이 크다는 한계가 있다"면서도 "장기화된다면 병원급 뿐만 아니라 전체적인 국내 제약시장 성장률에도 감소를 가져올 수 있다. 시나리오별로 4월 말 시점으로 부정적 이슈가 마무리된다고 가정했을 때 전체 시장 성장률이 7.1%라고 예상하면 이보다 1.3% 감소한 5.8%의 성장에 머무를 것"이라고 예상했다.그는 "장기화돼 부정적 이슈가 5월 말까지 계속된다면 2%의 전체 성장률 감소를 가져올 것"이라며 "5월 의대 입시요강 발표까지 공방이 계속될 것으로 예상되는데 업계 차원의 특단의 대책이 부재한 상황이다. 사태 장기화에 대비한 재고 관리가 필요하고 추가 악재 가능성에도 대비해야 한다"고 조언했다.제약업계 구조조정 계속될까더불어  올해 추가적으로 주목해야 할  제약업계 이슈로 '구조조정'도 언급됐다.제약업계 전반으로 경기침체와 함께 비용절감 및 경영 효율화를 위한 조직 슬림화 추진, 영업인력 감축․CSO 도입이 늘어나면서 구조조정이 올해 주요 이슈로 작용할 것이란 전망이다.실제로 발표 자료에 따르면, 지난해 GC녹십자, 일동 제약 등 대형 국내사가 희망퇴직을 단행했으며, 경동제약과 유유제약이 영업조직 축소 및 CSO 전환을 확대했다.한국아이큐비아는 제약업계 안에서 올해 또 다른 이슈로 기업들의 구조조정을 꼽았다. 국내 기업은 물론이거니와 글로벌 기업 한국법인들도 여러가지 이유로 구조조정에 나설 수 있다는 분석이다.국내사뿐 아니라 글로벌 제약사 중 한국노바티스, 한국MSD 등이 한국법인 구조조정을 실시했다. 최근에는 베링거인겔하임, 먼디파마도 조직을 개편하면서 희망퇴직프로그램을 가동 중이다.이강복 상무는 "국내사 구조조정은 주로 경영악화와 실적부진에 따른 자구책 성격이 강하다. 연구개발비 증가, 약가 인하 등으로 인한 수익성 악화가 주요 원인"이라며 "글로벌 제약사들의 한국법인은 본사 차원의 경영전략에 따른 의사결정인 경우가 많다. 사업 포트폴리오 조정, 핵심 사업 역량 강화 등이 주요 목적"이라고 차이점을 분석했다.그는 "국내 제약산업은 여전히 제네릭 비중이 높다. 경쟁 심화로 수익성이 악화 중인 상황에서 중소 제약사들의 구조조정 압박은 더욱 거세질 것"이라며 "팬데믹 특수가 사라지면서 그동안 고성장을 구가하던 제약사들도 성장세가 한풀 꺾일 것이다. 위축된 성장세를 타개하기 위한 자구책으로 구조조정이 추진될 수 있다"고 전망했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자글로벌 빅파마들이 개발한 CAR-T 치료제들이 다발골수종 치료에도 확대 사용될 전망이다.임상현장에서는 이 같은 치료제 적응증 확대 속도에 발맞춰 국내에서도 활용할 수 있을 것이라는 기대감이 커지는 모양새다.왼쪽부터 다발골수종  CAR-T 치료제 존슨앤드존슨 카빅티, 브리스톨마이어스스큅 아베크마 제품사진이다.8일 제약업계에 따르면, 최근 FDA는 존슨앤드존슨(J&J)과 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 주요 CAR-T 치료제들을 다발골수종 치료제로 승인했다.대표적인 혈액암인 다발골수종은 치료 기간이 긴 것이 특징이다. 1차 치료로 6개월 간의 유도요법 후 약 2개월의 자가조혈모세포 이식 준비 및 이식으로 총 8개월 간 치료를 받는다.자가이식 후에는 효과가 있다면 약 3~4년 간 유지요법을 시행한다. 다발골수종은 내성의 가능성이 매우 높기 때문에 초기부터 다양한 약제를 병합해 치료하는 것이 일반적이다. 치료제의 내성이 발생할 때마다 치료의 조합을 바꿔 순차적으로 치료가 이뤄지는 셈이다.이 가운데 FDA는 J&J의 카빅티(실타캅타진 오토류셀)를 다발골수종 2차 치료제로, BMS의 아베크마(이데캅타진 비클류셀)를 3차 치료제로 각각 승인했다.그동안 BMS와 J&J는 경쟁적으로 아베크마와 카빅티의 임상을 진행하며 다발골수종 치료에서의 활용도를 높이기 위해 노력했다.두 치료제의 임상3상 연구 결과를 보면, 카빅티의 CARTITUDE-4 임상연구에서 카빅티 투여군이 질병 진행 또는 사망위험을 59% 감소시킨 것으로 나타났다.위스콘신 의과대학 부교수 비노드 다칼(Binod Dhakal) 박사는 "카빅티는 CARTITUDE-4 연구 결과를 통해 재발성/불응성 다발성 골수종 초기 치료에 1회 주입으로 놀라운 효능을 입증했다"고 평가했다.아베크마 역시 KarMMA-3 임상연구에서 아베크마 투여군은 표준치료 대조군에 비해 질병진행 또는 사망위험이 51% 감소했으며 무진행 생존기간(PFS)은 13.3개월로 대조군의 4.4개월 대비 3배 이상 개선시켰다. FDA 허가에 따라 미국의 경우 다발골수종 치료에서 초치료 후 내성 발생 시 CAR-T 치료제 활용도가 높아질 전망이다.한편, 이 같은 글로벌 빅파마들의 CAR-T 치료제 적응증 확대 소식을 두고서 국내 임상현장에서도 기대감을 표시하고 있다. 이미 카빅티의 경우 한국얀센이 지난해 식약처로부터 희귀의약품으로 허가를 받아놓은 상황이다.다만, 약가 등을 이유로 아직까지 국내에서 활용되지는 않고 있다. 이로 인해 현재 국내에서 활용 중인 CAR-T 치료제는 한국노바티스 킴리아(티사젠렉류셀)가 유일하다.울산대병원 CAR-T 세포치료센터장인 조재철 교수(혈액내과)는 "얀센 카빅티와 같이 다발골수종 CAR-T 치료제가 있으나 국내에서는 약가 등의 이유로 허가만 돼 있고 사용하지 못하고 있다"며 "향후 치료 적응증이 늘어날 것으로 생각되는 상황이니 기대해도 되겠다"고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자유전성 면역관련 희귀질환치료제 '일라리스(카나키누맙, 한국노바티스)'가 재도전에도 불구하고 '조건부' 꼬리표를 떼지 못했다.받아들일지, 아니면 재도전 혹은 포기할지 노바티스의 결정만 남은 셈이다.노바티스 유전성 재발열 증후군 치료제 일라리스 제품사진. 5일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 '2024년 제4차 약제급여평가위원회'를 개최하고 일라리스에 대해 조건부로 급여 적정성을 인정했다.▲크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS) ▲종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS) ▲고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD) ▲가족성 지중해 열(FMF) ▲전신성 소아 특발성 관절염(SJIA) 등의 적응증에서 향후 근거자료 제출이라는 단서가 붙은 것이다.다시 말해 CAPS, TRAPS, FMF 등 3개 적응증을 급여로 적용받기 위해선 향후 근거자료를 제출이 필수적이다.이는 지난 2월 약평위 결과와 크게 달라진 것이 없어 보인다. 당시 약평위에서도 일라리스는 향후 근거자료 등 제출을 조건으로 급여 적정성을 인정받았지만 노바티스가 이의신청을 제출하면서 급여 적정성 판정이 보류된 바 있다.즉 재평가에서도 크게 달라진 바 없다는 것은 심평원의 방침도 변함이 없다는 뜻으로 풀이된다.결국 약평위가 또 다시 조건부 결정을 내리면서 이제 노바티스의 선택이 남게 됐다. 1주일 가량 소요되는 결과서 전달 기간을 고려하면 2주 내로 약평위 결정 수용 여부를 판단해야 하는 것이다.제약업계 관계자는 "일단 결과서를 수용한 뒤 약평위의 결정 수용 여부를 판단할 거 같다"며 "지난 번 조건부 결정과 다른 점은 무엇인지 등 문구 확인 논의 과정을 거칠 것이다. 그 후 노바티스가 최종 약평위 수용 여부를 판단할 것으로 예상된다"고 전했다.한편, 일라리스는 국제 가이드라인에서 유전성 재발열 증후군 치료에 권고하는 IL-1 억제제이자 국내를 비롯해 FDA, EMA 유일하게 허가된 치료제다. 현재 글로벌 시장에서 30여 개국에 급여 적용되고 있다. 노바티스는 이 같은 글로벌 시장에서의 활용도를 발판삼아 일라리스를 국내에서도 지난 2017년, 2022년 두 번의 급여 도전에 나섰지만 모두 실패했다. 올해 세 번째로 도전해 조건부 급여를 받아낸 것인데 결과 수용 여부에 따라 국내 임상현장에서의 급여 논의도 종지부를 찍을 전망이다. 

메디칼타임즈=문성호 기자국내 임상 현장에서 마침내 한국노바티스 초고가 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 치료제 '럭스터나(보레티진 네파보벡)' 투여가 시작됐다. 일단 국내 초대형병원으로 여겨지는 빅5 병원 중심이다.국내 초대형병원 중심으로 노바티스의 초고가 원샷 치료제 럭스터나 투여가 본격 추진되고 있는 것으로 나타났다.19일 제약업계에 따르면, 2월부터 급여적용 된 한국노바티스의 럭스터나가 국내 임상현장에서 본격적인 투여가 추진되고 있는 것으로 확인됐다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.복지부는 2월부터 럭스터나를 급여로 적용하는 동시에 약가 상한금액을 1병당 3억 2580만원으로 책정하는 한편, 환자 1인당 부담금은 약 1050만원으로 책정했다.문제는 이 과정에서 과연 럭스터나를 투여 가능한 병원이 국내에서 얼마 될 지였다. 까다로운 투여 과정 탓인데 급여 적용 당시부터 투여 가능한 병원이 존재할지 의문을 제기하는 목소리마저 존재했다.실제로 익명을 요구한 한 국내 대학병원 안과 교수는 "럭스터나를 망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 평가하기도 했다.이 가운데 삼성서울병원서 본격적인 럭스터나 일정을 잡고 투여를 계획 중인 것으로 나타났다. 삼성서울병원의 경우 이미 노바티스와의 협의를 통해 환자프로그램 운영, 럭스터나에 대한 경험이 있는 만큼 국내에서는 가장 먼저 계획을 잡은 것으로 풀이된다.뒤 이어 서울대병원과 세브란스병원에서도 럭스터나 투여를 위해 노바티스 측과 협의를 진행 중인 것으로 확인됐다. 초고가 치료제인 동시에 투여를 위해서는 병원 내에서 관련된 기기를 구축해야 하는 만큼 빅5 병원으로 활용 가능한 병원이 초대형병원으로 국한되는 양상이다.한 제약업계 관계자는 "럭스터나의 경우 질환의 특성 상 국내에서 투여 가능한 환자가 제한돼 있다"며 "일단 제한된 상황에서 본격적인 투여가 이뤄지고 있다. 환자 당 양안을 모두 투여하기 어렵기 때문에 양안을 순차적으로 럭스터나를 투여하는 방향으로 이뤄지고 있다"고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자전공의 집단 사직에 따른 대학병원 진료공백 우려가 커지고 있는 가운데 중증질환자 진료에 차질이 빚어지고 있다.특히 중증질환자 진료 분야 중에서 조혈모세포이식으로 대표되는 혈액암 분야 진료 차질이 우려 수준을 이미 넘어섰다는 지적이다.서울의 한 대학병원 항암 치료실 모습이다. 최근 전공의 진료공백 문제가 장기화 조짐을 보이면서 혈액암 치료에 차질이 빚어지고 있다.12일 의료계에 따르면, 최근 의대증원 정부 정책에 반발 전공의 집단 사직 사태가 이어지고 있는 가운데 대학병원 혈액내과 중심 혈액암 진료에 큰 차질이 벌어지고 있는 것으로 나타났다.대학병원 혈액내과 중심으로 한 국내 혈액암 치료 임상현장은 최근 다양한 치료제의 국내 허가 및 급여 적용으로 인해 소위 의료진이 쓸 수 있는 '무기'가 늘어난 진료과목으로 꼽힌다.키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제서부터 이중특이항체(Bispecific antibody) 치료제까지 국내 임상현장에 도입되면서 쓰임새를 넓히고 있다. 국내 임상현장에 적용된 치료제를 꼽는다면 CAR-T 치료제는 노바티스 킴리아(티사젠렉류셀), 이중특이항체 치료제는 로슈 룬수미오(모수네투주맙), 컬럼비(글로피타맙)가 대표적이다. 아직까지 조혈모세포이식이 혈액암 치료의 주된 업무로 인식되지만 치료제가 다양해지면서 환자들의 치료 기대가 크게 높아진 분야다. 문제는 최근 의대증원 정책에 반발, 전공의 집단 사직에 따른 진료공백이 계속되면서 임상현장 혈액암 치료에 큰 차질이 벌어지고 있다는 것이다.일부 병원은 앞으로 2년 간 신규 전공의 충원이 없을 것임을 전달하며 내부적으로 교수들 위주로 혈액암 진료를 할 수 있는 방안 마련을 지시한 것으로 확인됐다.익명을 요구한 서울의 한 대학병원 혈액내과 교수는 "2년 동안 전공의 없는 시스템으로 운영한다고 생각하니 말문이 턱 막혔다. 병원의 사정을 안다면 이 같은 결정이 내려진다면 후폭풍이 정말 클 것이라고 생각할 것"이라며 "더구나 혈액내과의 경우 진료 하던 환자를 전원 시킬 수 없기 때문"이라고 하소연 했다.이미 빅5 병원으로 불리는 몇몇 병원은 혈액암 신규 환자를 받지 말라는 지시기 내려진 것으로 나타났다.또 다른 대학병원 혈액내과 교수는 "4월 말까지 골수이식이 예정돼 있는데 해당 환자들이 걱정"이라며 "만약 치료가 연기됐다가 그 사이 병이 재발하면 누가 책임을 질 것인가. 상당히 혼란스럽다"고 우려했다.그는 "골수이식뿐만 아니라 혈액암 분야 치료제의 경우 타 병원 전원 자체가 불가능하다"며 "일단 신규 환자 입원 자체를 받지 말아야 할 것 같다"고 어려움을 토로했다.

메디칼타임즈=문성호 기자최근 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 개발 속도가 빨라지면서 국내에서도 이를 임상에 활용하기 위한 준비에 분주한 것으로 파악됐다.특히 최근에는 CAR-T 치료제 활용을 위한 의료진 영입전도까지 벌어지면서 시장에 활기가 도는 모습이다.자료사진.27일 제약업계에 따르면 글로벌 시장에서 CAR-T 치료제 시장이 급성장하면서 국내 바이오 기업과 의료기관의 움직임도 바빠지고 있는 것으로 확인됐다.국산 CAR-T 치료제의 경우 큐로셀이 CD19 타깃으로 하는 '안발셀(Anbal-cel, 안발캅타진 오토류셀)이 대표적이다. 앞서 큐로셀은 2021년 2월 1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받아 이듬해에 임상 1상을 완료했고, 곧바로 임상 2상에 들어가 지난해 10월 투약을 마쳤다. 올해 9월 식약처에 신약허가를 신청할 계획으로, 회사는 내년 허가를 기대하고 있다.일단 안발셀은 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포 림프종 환자 41명을 대상으로 확인한 임상 2상 중간결과에서 완전관해율(CRR) 71%를 달성한 바 있다.임상현장에서도 국산 CAR-T 치료제가 개발된다면 글로벌 제약사 품목과 비교해 제조 및 투약시간이 단축된다는 측면에서 활용도가 충분하다고 보고 있는 상황.여기에 최근 FDA는 아이오반스 바이오테라퓨틱스가 개발한 '암타그비'를 흑색종 치료 대상으로 승인했다. 이번 허가로 암타그비는 PD-1 억제제 혹은 BRAF 표적치료제에 내성이 생긴 흑색종 환자에게 활용이 가능해졌다.암타그비는 종양 유래 자가 T세포 면역치료제로 CAR-T처럼 개별 환자의 면역 세포를 이용해 제조된다. 기존 CAR-T 치료제인 노바티스 킴리아, 얀센 카빅티, 길리어드 예스카타 등은 림프종에 허가됐지만 고형암 적응증 확보에는 실패했다. 그러나 암타그비는 기존 혈액암에 국한됐던 CAR-T 치료제 적응증을 고형암까지 확대시키며 임상현장의 활용 폭 확대를 기대할 수 있게 됐다. 참고로 암타그비의 1회 투여 가격을 51만 5000달러(약 6억 9000만원)로 책정된 것으로 나타났다. 기존 혈액암 CAR-T 치료제들의 투여 비용인 50만 달러(약 6억 6900만원)인 점을 고려하면 이와 유사하게 책정된 것으로 볼 수 있다.국내 임상현장에서 혈액암 치료 메카로 손 꼽히는 서울성모병원 '세포치료센터' 모습이다. 최근  국내 임상현장에서 CAR-T 치료제를 투여 가능한 의료기관이 늘어나고 있다. 다만, 임상현장에서는 이 같은  CAR-T 치료센터는 전체 환자 수를 고려했을 때 제한적일 것이란 전망이 우세하다.CAR-T 치료센터 정착 속 의료진 영입전 이 가운데 최근 국내에서 CAR-T 치료제를 투여 받을 수 있는 의료기관은 총 7곳이다.소위 '빅5'로 불리는 초대형병원들과 함께 고대안암병원, 울산대병원이 CAR-T 치료센터를 개소하며 본격적인 환자 진료를 시작한 것이다. CAR-T 치료제 투여 가능한 7개 병원 중 6곳이 서울에 집중된 가운데 울산대병원이 지방 대학병원으로는 처음으로 전담센터를 설립하며 환자 치료를 본격화하고 있는 상황.특히 CAR-T 치료센터가 본격 국내 임상현장에 자리 잡으면서 이를 전담하는 의료진 영입도 벌어지고 있는 것으로 나타났다. 실제로 고대안암병원은 CAR-T 치료센터 활성화를 위해 의료진 영입을 추진했다. 아주대병원 최윤석 교수(종양혈액내과) 영입을 확정짓고 전담 의료진을 확충한 것.최근 국산 CAR-T 치료제 개발과 활성화됨은 물론이거니와 글로벌 제약사들이 혈액암에 국한된 적응증을 확대하려는 움직임이 빨라지면서 임상현장에선 전담인력 확충이 필수가 되고 있는 셈이다.다만, 임상현장에서는 CAR-T 치료제 도입 속도가 빨라질수록 의료진이 갖는 '삭감' 부담도 커질 수 있다고 경계했다. 실제로 최근 A대학병원의 경우 3억원에 달하는 삭감 논란이 벌어지면서 고가인 CAR-T 치료제 도입에 따른 부담을 고스란히 의료진이 지고 있다는 불만섞인 우려가 제기되기도 했다.익명을 요구한 한 대학병원 CAR-T 치료센터장은 "약값뿐만 아니라 세포 채집 및 처치, 보관 비용까지 포함되기 때문에 억대의 삭감액이 한꺼번에 나오면서 병원이 난리가 났다"며 "결국 병원입장에서는 해당 의료진에게 책임을 물을 수밖에 없다. 병원 수익을 따질 수밖에 없기에 의료진 입장에서는 부담이 되고 있다"고 지적했다.그는 "치료제 가격 대비 의료진의 행위료는 간과하는 것 같다. 의사 행위료가 기존과 별반 다르지 않기 때문에 병원 입장에서는 손해를 입으며 CAR-T 치료제를 도입하기 힘든 상황이 조성되고 있다"면서도 "그나마 국산 치료제 개발이 활발해지면서 이 같은 의료진 부담도 감소되기를 희망하고 있다. 동시에 CAR-T 치료제 자체가 적응증이 제한된 플랫폼인데 최근 고형암에도 활용된다는 뜻은 긍정적인 신호"라고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국글로벌의약산업협회(이하 KRPIA)는 지난 20일 이사회에서 사노피-아벤티스 코리아 배경은 대표이사가 제15대 회장으로 선임됐다고 23일 밝혔다.KRPIA 배경은 신임 회장배경은 신임 회장은 2013년 9월 KRPIA 이사진으로 선출됐으며, 2015년 2월부터는 부회장단의 일원으로서 활약해왔다.특히, 배경은 회장은 1994년부터 30년에 달하는 기간동안 글로벌 제약사에서의 사업부 총책임자, 미국 지역 글로벌 프로덕트 디렉터, 항암제 및 전문의약품 사업부 총괄, 대표이사직 등 다양한 경험을 거치며 제약 산업 및 국내 제도·정책에 대한 깊은 이해도는 물론 뛰어난 리더십을 보유했다는 평가를 받고 있다. 현재 대표이사로 재직 중인 사노피-아벤티스 코리아에서는 10년 이상 수장 역할을 맡으며 백신사업부인 사노피 파스퇴르와 스페셜티케어 사업부인 사노피 젠자임 등을 단일 브랜드로 통합하는 과정을 주도하기도 했다. 배경은 회장은 "앞으로도 국내 제약·바이오 산업의 혁신 생태계 조성을 위해 오픈이노베이션 강화 등 국내 기업들과 협력할 수 있는 방안을 찾아 나가며 정부와의 긴밀하고 활발한 소통에도 주력하겠다"고 KRPIA 신임 회장으로서의 포부를 밝혔다. 한편, 배경은 회장은 서울대학교 약학대학을 졸업했으며, 알토대학교 경영대학원에서 Global management 석사를 취득한 바 있다.아울러 KRPIA는 신임 회장과 함께 신규 부회장단 또한 새롭게 임명했다. 부회장단에는 ▲한국노바티스 유병재 대표 ▲한국비엠에스제약 이혜영 대표 ▲한국화이자제약 오동욱 대표가 선임됐다.신규 이사진은 지난 1월 중순 투표를 통해 선출된 ▲글락소스미스클라인 마우리치오 보르가타 대표 ▲길리어드사이언스코리아 최재연 대표 ▲머크 크리스토프 하만 대표 ▲모더나코리아 손지영 대표 ▲바이엘코리아 이진아 대표 ▲암젠코리아 노상경 대표 ▲한국아스텔라스제약 김준일 대표 ▲한국애브비 강소영 대표 ▲한국엠에스디 알버트김 대표로 구성됐다.

메디칼타임즈=문성호 기자심부전 환자가 급속도로 늘어나며 처방량이 증가하자 글로벌 제약사들을 중심으로 시장 확보를 위한 경쟁이 가속화되고 있다.특히 이미 시장을 차지한 치료제에 맞서 잇따라 신약이 나오고 있는데다 타 질환 치료제의 적응증을 확대하는 방식으로 참전하는 제약사들까지 더해지면서 심부전 분야가 글로벌 제약사들의 새로운 격전지로 부각되는 모습이다.엔트레스토 성장 속 신약 시장 가세16일 의료계에 따르면, 최근 심부전 진료지침 개정을 계기로 주요 치료제들의 처방액이 급증한 것으로 나타났다.대상 약제를 꼽는다면 노바티스 만성 심부전 치료제 '엔트레스토(사쿠비트릴/발사르탄)'다. 엔트레스토는 안지오텐신수용체(ARB) 저해제 발사르탄과 네프릴리신을 억제하는 사쿠비트릴을 최초로 복합한 이중 저해제 ARNI 계열 치료제다. 지난 16일 세브란스병원에서 열린 대한심부전학회 '중증심부전 연구회 심포지엄'에 노바티스와 바이엘이 각각 엔트레스토와 베르쿠보를 안내하는 부스를 마련해 눈길을 끌었다. 이들은 심부전 치료제 시장에서 주목받는 글로벌 제약사 약물로 주목받고 있다.이 가운데 2017년 10월 급여 적용 당시에는 기존에 ACE 억제제 또는 ARB 저해제를 표준 치료와 병용해 4주 이상 안정적인 용량으로 투여 중인 경우로 급여가 한정됐다. 그러나 2022년 3월부터 ACE 억제제 또는 ARB 저해제를 투여 받지 않은 환자에도 1차 치료제로 사용할 수 있게 됐다. 동시에 같은 해에 입원 환자 뿐 아니라 외래 환자에게도 처방이 가능해졌다. 이는 대한심부전학회가 '심부전 진료지침 완전 개정판'을 개정하면서 박출률 감소 심부전 치료에서 엔트레스토를 1차 표준치료 약제로 전진 배치했기 때문이다.그러자 엔트레스토의 처방액은 상승세를 탔다. 실제로 의약품 조사기관 유비스트에 따르면, 2020년 224억원이었던 처방액은 지난해 575억원으로 두 배이상 증가했다. 2022년 1차 치료제 급여 확대에 따라 425억원을 거둔데 이어 지난해 다시 35%나 매출이 급증한 것이다.이를 두고 심부전학회 임원인 A대학병원 순환기내과 교수는 "ARNI는 1차 평가 점수는 통계적으로 유의하지 않았지만 추후 분석을 통해서 특정 그룹에서는 충분히 임상적인 이득이 있을 수 있다고 판단했다"며 "각 나라의 허가 기관에서도 이를 반영해 허가하는 추세이기 때문에 이를 적극적으로 고려했다"고 배경을 설명했다.다만, 최근 이 같은 엔트레스토의 임상현장 활용도 급증 속에서 국내 제약사는 복제의약품(제네릭) 출시에 열을 올리는가 하면 글로벌 제약사는 신약을 출시하며 심부전 치료제 시장에 도전장을 던지고 있다.국내에 도입된 신약의 경우 바이엘의 베르쿠보(베리시구앗)다. 지난해 9월 급여로 적용된 베르쿠보는 좌심실 수축기능이 저하된 만성 심부전 환자(NYHA class Ⅱ-Ⅳ) 중, 좌심실 박출률(Left Ventricular Ejection Fraction, LVEF)이 45% 미만인 환자로서 4주 이상의 표준치료에도 불구하고 세부 조건을 모두 만족하는 경우 다른 심부전 표준치료와 병용해 투여하는 것에 대해 보험 급여가 적용됐다.  엄밀히 말하면 2차 치료제이지만 약제가 추가됨에 따라 향후 시장에서 엔트레스토 경쟁자로 부상할 가능성이 적지 않다.세브란스병원 심장내과 강석민 교수는 "심부전은 환자 2명 중 1명이 퇴원 후 30일 이내 재입원할 정도로 증상 악화가 빈번하며, 거듭되는 재발로 인한 입원은 환자의 사망률을 높이기 때문에 재입원을 예방하는 것이 중요하다"며 "표준치료에도 심부전 악화를 경험하는 만성 심부전 환자의 경우 입원 및 사망 위험이 높아 심부전으로 인한 사망 및 입원율을 낮추고 의료비 부담도 줄일 수 있는 최적의 치료가 중요한 상황"이라고 베르쿠보 활용도에 주목했다.당뇨약 SGLT-2 억제제 심부전 활용최근 또 주목되는 부분은 SGLT-2 억제제 계열 오리지널 당뇨병 치료제들의 급여 범위가 만성 심부전까지 2월부터 확대됐다는 점이다.해당 치료제는 포시가(다파글리플로진, 아스트라제네카), 자디앙(엠파글리플로진, 베링거인겔하임)이다. 복지부는 두 오리지널 SGLT-2 억제제들을 2월부터 만성 심부전 영역까지 급여로 인정하기로 했다.왼쪽부터 아스트라제네카 포시가, 베링거인겔하임‧릴리 자디앙 제품사진이다. 이들 치료제들도 비당뇨 심부전 환자를 대상으로 급여 적용됐다.구체적으로 복지부는 '좌심실 수축기능이 저하된 만성 심부전 환자(NYHA class Ⅱ∼Ⅳ)중, 좌심실 박출률이 40% 이하인 환자로서 표준치료를 안정적인 용량으로 투여 중인 경우'로 규정했다. 여기에 복지부는 비당뇨 만성심부전 환자를 대상이라는 기준을 급여 기준 설정 과정에서 추가했다. 기존 당뇨병 환자의 치료제 적용 과정에서 혼동을 줄 수 있다는 이유에서다.따라서 엔트레스토가 주도하고 있는 만성 심부전 치료제 시장에 신약과 당뇨병 치료제까지 급여로 추가되면서 시장이 훨씬 커질 것으로 예상된다.다만, SGLT-2 억제제 포시가의 경우 제네릭이 지난해 대거 출시됐지만 이들은 적응증이 없기 때문에 만성 심부전에 활용이 불가능하다. 여기에 아스트라제네카 측이 올해 하반기 포시가의 국내 철수를 예고한 상황이기에 제네릭들이 새롭게 만성 심부전에 대한 적응증 확대가 쉽지 않을 것이란 전망까지 나온다.익명을 요구한 또 다른 대학병원 순환기내과 교수는 "외래진료를 받는 심부전 환자는 오랜 기간 기존 약제를 사용하면서 증상이 없어도 조금씩 상태가 나빠지고 있다"며 "이들은 SGLT-2 억제제를 복용하면 긍정적이다. 이미 임상적 유용성을 입증했고 해외에서도 적응증을 받은 치료제인 상황에서 급여 적용으로 환자 부담이 적어져 활용도가 높아질 것"이라고 말했다. 그는 "다만, 포시가의 경우 국내 시장 철수가 확정된 상황이기 때문에 난감하다"며 "자연스럽게 자디앙 처방을 우선 시 할 것이다. 제네릭도 사용이 불가능하기 때문에 당연한 선택"이라고 평가했다.  

메디칼타임즈=문성호 기자전이성 유방암 치료제 '엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸, 한국다이이찌산쿄)'의 약가협상이 본격화되면서 과연 언제 결정이 내려질지 그 시기에 관심이 모아지고 있다. 함께 약가협상 단계에 넘어온 다른 치료제와 비교해 빠른 통과가 기대되기 때문이다. 왼쪽부터 다이이찌산쿄 엔허투, 노바티스 일라리스 제품사진이다. 두 품목은 동일한 시기 약가협상을 벌이고 있는 가운데 타결 여부 및 시기를 두고서 관심이 집중되고 있다.15일 제약업계에 따르면, 최근 국민건강보험공단은 급여 적정성을 인정받은 엔허투를 대상으로 한 약가협상에 돌입한 것으로 확인됐다.앞서 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 한 차례 결정을 유보한 끝에 엔허투의 급여 적정성을 인정한 바 있다. 대표적인 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC)인 엔허투는 현재 임상현장에서 HER2 양성 유방암, HER2 양성 위 또는 위식도 접합부 선암종에 활용되고 있다. 평균 체중 환자에 한 싸이클에 바이알 3개가 필요한 엔허투의 비급여 약가는 현재 약 700만원 안팎으로 평가된다.  제약업계에서는 엔허투가 4월 총선 이전에 건강보험 등재가 완료될 것이란 예상을 내놓고 있다. 국민청원과 환자단체까지 나서서 건강보험 등재를 요청하고 나선 만큼 관심이 집중된 사안이기 때문이다.이 가운데 건보공단은 엔허투 심평원 약평위 논의 당시 사전협의를 거친 것으로 알려졌다. 그 만큼 빠르게 약가협상을 마무리 짓고 급여로 등재하겠다는 정부의 의지가 담긴 것으로 해석될 수 있는 부분이다.  한 해 예상 청구액은 1000억원 규모로 예상되며, 비교 대상 약제는 1세대 ADC로 평가받는 캐사일라(트라스투주맙엠탄신)인 것으로 나타났다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "복지부가 마련한 혁신신약 적정보상 방안를 적용받는 약제가 엔허투로 캐사일라 대비했을 때 무진행 생존기간(PFS)이 개선됐기 때문에 이를 인정해야 한다"며 "제약사 측에서 정부가 요구한 약가와 함께 총액제한형 위험분담제 적용이 유력시 된다"고 평가했다.그렇다면 함께 약평위를 통과한 노바티스의 일라리스주사액(카나키누맙, 유전자재조합)도 일사천리로 약가협상을 통과할 수 있을까.일라리스는 국내에서 ▲크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.   약평위에서는 크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 가족성 지중해 열(FMF)에 대해 급여 적정성 판단을 얻었다.현재 일라리스의 경우 환자 1년 비급여 약값 부담이 1억원에 가까운 것으로 알려져 있다. 국내에서는 약 10여명의 환자가 있는 것을 고려하면 급여 적용 시 연간 100억원의 금액이 투입되는 셈이다. 다만, 엔허투와 비교했을 때 빠른 약가협상이 진행될 지에 대해선 미지수다. 제약업계 관계자는 "환자 입장에서 보면 비교약제 대비 편의성이 뛰어나다. 기존 치료제는 매일 투여해야 하는 점을 고려하면 일라리스는 4주에 한 번 투여받기 때문"이라며 "다만, 약평위에서 논의되던 초기에 편의성은 뛰어나지만 약값이 너무 고가여서 추가 약가인하를 요구받았던 품목"이라고 설명했다.이어 "약평위를 통과했다는 것은 이 같은 심평원 요구에 노바티스가 상응하는 약가인하 안을 제시했다는 뜻"이라며 "환급형 위험분담제 적용이 유력하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자지난해 10월 우여곡절 끝에 건강보험 급여로 적용된 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 에브리스디(리스디플람, 로슈).하지만 급여 적용 후 사전심사 과정을 넘어서기에 힘겨운 모습이다. 일부 스핀라자에서 에브리스디로 치료제를 교체 투여하려 했지만 불발됐다.왼쪽부터 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 에브리스디, 스핀라자 제품사진.5일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 주요 고가 의약품 사전승인 여부 내용을 담은 진료심사평가위원회 심의사례를 안내했다.심의 사례 내용을 살펴보면, 주요 글로벌 제약사 SMA 치료제들에 집중됐다. 바이오젠의 스핀라자주(누시네르센)와 로슈 에브리스디, 노바티스의 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡) 등이다.이 가운데 스핀라자의 경우 신규 8건, 모니터링 보고 33건이 안건으로 올랐는데, 모니터링 보고는 모두 승인되고 신규 신청 안건 중에서는 절반인 4건이 받아들여졌다. 나머지 4건 중에서는 3건이 불승인되고 1건은 자료 보완 조치됐다.눈여겨볼 대목은 에브리스디다. 10월 급여로 적용된 후 6건의 신규 신청 건수가 접수됐지만 심평원 측은 모두 '불승인' 처리했다.급여 적용 당시 경쟁 치료제 대비 '시럽'이라는 복약편의성으로 인해 임상현장 활용의 기대감이 높았지만, 심평원 사전승인 과정에서 모두 기준에 부적합 판정을 받은 것이다.6건의 불승인 건을 살펴보면, 스핀라자에서 에브리스디로 교체투여 혹은 운동기능 평가에서 희비가 엇갈린 것으로 나타났다. 동시에 해당 신청건수 모두 환자가 만 19세 이상 성인 환자였다.아울러 급여 기준 상의 운동기능의 '개선(약 치료 시작 전의 운동기능평가와 비교)' 또는 '개선 후 유지(의학적 판단이 필요한 사항으로 심평원장 정하는 위원회 결정에 따름)'를 2회 연속 입증하지 못하는 경우라도, 신경발달이 지속되는 청소년기(만18세 이하)까지는 잠재적인 효과를 고려해 진료심사평가위원회에서 판단토록 했던 부분이 주요하게 작용한 것으로 나타났다.51세 여성의 불승인 사례의 경우 에브리스디 투여 중 운동 기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못해 급여기준에 부합하지 않다는 이유로 불승인됐다. 26세 남성 환자 불승인 사례도 마찬가지다. 운동기능평가(HFMSE) 동영상에서 획득됐다는 운동기능이 확인되지 않는 등 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못해 불승인됐다. 결국 해당 환자는 스핀라자주 투여 중 운동기능의 유지 또는 개선이 확인되지 않아 스핀라자에서 에브리스디로의 급여로 교체투여가 불승인됐다.반면, 졸겐스마는 1건이 신규 신청이 승인됐다. 4개월 여야 사례로 투여대상 조건을 모두 만족하고, 제외기준에 해당하지 않아 급여로 승인됐다.한편, 임상현장에서는 시럽 형태의 에브리스디 급여 적용으로 인해 주사 투여 형태인 스핀라자와의 경쟁관계를 주목하고 있다. 졸겐스마는 투여 대상이 다르다는 점에서 직접적인 치료제 경쟁 대상은 아니라는 것이 주된 평가다.세브란스병원 박형준 교수(신경과)는 "졸겐스마는 우선 사용할 수 있는 범위가 제한적이다. 유전자 치료로 바이러스를 넣어주는 개념으로 2세 미만에만 사용할 수 있다"며 "바이러스를 넣어주려면 환자의 체중 등 여러 가지를 고려해야 한다. 졸겐스마 투여 후 스핀라자와 에브리스디는 활용할 수 없다"고 설명했다.그는 "스핀라자와 에브리스디의 차이점은 주사제와 경구제라는 점이다. 치료제 개념은 비슷하지만 스핀라자는 척수강 내에 직접 주사하는 것이며 에브리스디는 경구제"라며 "두 치료의 헤드 투 헤드 비교 연구가 없기 때문에 어떤 치료제가 우월하다고 평가하기는 힘들다. 척수강 주사는 직접 투여, 경구제의 경우 온 몸에 치료효과 퍼진다는 것은 차이점"고 덧붙였다.